Liyane lan liyane wis ngandika bab kemungkinan luar biasa saka therapy gen. Teknik sing relatif enom iki digunakake dening dokter Paris ing bocah lanang sing duwe anemia sel arit bawaan. Majalah «New England Journal of Medicine» ngandhani babagan sukses spesialis.
Prosedur kasebut ditindakake 15 sasi kepungkur ing bocah lanang umur 13 taun kanthi anemia sel arit. Amarga penyakit kasebut, limpa dicopot lan loro sendi pinggul diganti karo sing gawean. Dheweke kudu ngalami transfusi getih saben wulan.
Anemia sel sabit minangka penyakit genetik. Gen sing rusak ngowahi wujud sèl getih abang (sèl getih abang) saka bunder dadi arit, sing njalari padha tetep bebarengan lan sirkulasi ing getih, nyebabake karusakan ing organ lan jaringan internal lan dadi oksigen. Iki nyebabake rasa lara lan pati prematur, lan transfusi getih sing nylametake nyawa uga perlu.
Hôpital Necker Enfants Malades ing Paris ngilangi cacat genetis bocah kasebut, pisanan kanthi ngrusak sumsum balunge, ing ngendi dheweke diprodhuksi. Banjur dheweke nggawe maneh saka sel induk bocah kasebut, nanging sadurunge diowahi sacara genetis ing laboratorium. Prosedur iki kalebu ngenalake gen sing bener menyang dheweke kanthi bantuan virus. Sumsum balung wis regenerasi kanggo ngasilake sel getih abang normal.
Kepala riset, Prof. Philippe Leboulch ngandhani BBC News yen bocah lanang sing saiki meh umur 15 wis sehat lan ora nuduhake gejala anemia sel arit. Dheweke ora ngrasakake gejala lan ora mbutuhake rumah sakit. Nanging durung ana pitakonan babagan pemulihan lengkap. Efektivitas terapi kasebut bakal dikonfirmasi kanthi riset lan tes luwih lanjut kanggo pasien liyane.
Dr Deborah Gill saka Universitas Oxford yakin yen prosedur sing ditindakake dening spesialis Prancis minangka prestasi gedhe lan kesempatan kanggo perawatan efektif anemia sel arit.